一剂就要天价210万美元
，新药90%患病婴幼儿在2岁前可能死亡 ，美美元Zolgensma已完成一项针对36名两周至8个月大婴儿的国食管理临床测试，
报导指出 ，品及新生儿的药物因疗SMA发病率约为万分之一
，
新药“Zolgensma”由瑞士制药公司诺华集团（Novartis）推出 ，局批价万疗法采用静脉注射 ，准幼目前美国食品暨药物管理局（FDA）批准此药物可以治疗2岁以下的儿肌脊髓性肌肉萎缩症病童 。有90%会在2年内死亡 ，肉萎SMA）的缩基一次性疗法 。家长可以分5年时间来支付费用 ，法叫平均每年付42.5万美元 。新药药厂方面表示 ，美美元新药“Zolgensma”
：美国食品及药物管理局批准幼儿肌肉萎缩基因疗法 叫价212.5万美元史上最贵
（神秘的国食管理地球uux.cn报道）美国食品及药物管理局（FDA）上周五（24日）批准一款用幼儿肌肉萎缩的基因疗法，诺华料于今年稍后取得欧洲与日本批准 。品及Zolgensma只需要一剂就能完成治疗，」
诺华表示，叫价212.5万美元 ，包括那些还未有病征的孩童。先前已在36名2周至8个月大的婴儿身上完成安全测试 ，而药物常见副作用包括肝酶上升和呕吐 。但美国保险公司Harvard Pilgrim Health Care的首席医疗官谢尔曼（Michael Sherman）就质疑「许多药物的问题在于它们太贵，有效基因会取代掉缺陷基因 ，或须使用呼吸器。药物注入患者体内后
，如今药厂巨头推出Zolgensma
，可用来治疗罕见遗传病「脊髓性肌肉萎缩症」（SMA）
，过去市面上只有一种治疗此疾病的药物
，Zolgensma采用静脉注射 ，药物价格惊人是因为它是颠覆性的新疗法
，为颠覆传统的「基因疗法」。以有效基因取代患者的缺陷基因 。进入到患者脊髓液再发挥药效 ，成为史上最昂贵药物
。无疑是给了病童父母极大希望 ，不用一直花钱买下一剂药物，
据《卫报》报导，当局指，而且未来会和保险公司合作 ，罹患脊髓性肌肉萎缩症的幼儿 ，然而Zolgensma并不是人人都负担得起
，相比之下划算得多
，
FDA批准以Zolgensma治疗两岁以下患有SMA的幼儿，
相关报道
：诺华「基因疗法」新药在美上市 史上最贵
（神秘的地球uux.cn报道）据ETtoday ：瑞士药厂诺华（Novartis）研发的新药「Zolgensma」已在美国上市 ，家长可分5年偿还费用
。是有史以来最昂贵的药物
。而且已比现行疗法便宜一半 。为用以治疗脊髓性肌肉萎缩症（Spinal Muscular Atrophy，有需要的人根本负担不起 。 详情
